2008/01/11

ムコ多糖症 治療薬

小児難病にムコ多糖症という病気があります。生まれつき体内で、酵素ができなかったり、またできていても通常よりも少ないといった障害を起こす病気です。この酵素と呼ばれる物質ができないと正常な代謝ができないことになり、そのことが原因で様々な障害が起きてしまいます。このような病気のことを「ライソゾーム病」と呼びます。ムコ多糖症は統計の数値から見ると、約5万人の新生児がいたと仮定した場合、1人がムコ多糖症にかかると推測されています。何らかの異常が遺伝子に起きて体内の代謝物質である「ムコ多糖」を分解して排出する酵素が存在しないので、ムコ多糖が体内にたまっていきます。このように日々進行して行くのがムコ多糖症という病気です。ムコ多糖症を治療する方法としては、数年前までは骨髄移植が主流であり、他に有効な治療法はありませんでした。しかし骨髄移植を無事に受けたとしても副作用として拒絶反応というものがあり、術後に亡くなってしまう患者さんもいました。最近になって欧米で医療開発の結果、新しくてしかも安全な治療方法が確立されてきたようです。医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。 RSS関連リンク 病気の知識(25)厚生労働大臣 ムコ多糖症 という病気は、ミュージシャン「湘南乃風」のファンならご存知でしょう。「湘南乃風の若旦那さん」が、保険適用を訴えて活動していました。ムコ多糖症は日々、症状が進行していく病気です。溜まっていくムコ多糖は様々な臓器に障害を起こ 『アーティストと情報発信』 小児難病【ムコ多糖症】は、このライソゾーム病の一種で、遺伝子の異常により、体内の代謝物質の【ムコ多糖】を分解する酵素がないため、この物質が体内に貯まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。この為、【ムコ多糖症】は《