2008/01/11

ムコ多糖症を知って欲しい

ムコ多糖症という病気を知っているでしょうか。生まれつき体の中に酵素ができないケースや少ないケースがあり、そのために代謝という作用が正常に行われずに障害が起きてしまうという小児難病です。この代謝が正常に行われずに体に障害を引き起こしてしまう病気を「ライソゾーム病」と呼んでおり、ムコ多糖症は、その病気の一種です。ムコ多糖症の新生児が生まれてくる確率は、約5万人に一人と言われています。岐阜大学において過去20年の間に約400名もの「ムコ多糖症」患者を診断してきた経緯があります。ムコ多糖を分解する酵素が生まれつき存在しないということは、遺伝子に何らかの異常が起こったということです。ですから「ムコ多糖症」は毎日病状が進行してしまうという厄介な小児難病です。数年前まで、ムコ多糖賞に対する有効な治療方法と言えば骨髄移植という方法しかなかったのですが、最近になって欧米では新しく安全な治療方法が研究開発され、欧米に限った話ですが認可され始めているようです。骨髄移植の場合ですと、副作用として拒絶反応などがあり、せっかく骨髄移植を受けた患者さんも治療療養中に不幸にも亡くなってしまう方もいました。医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。 RSS関連リンク 『アーティストと情報発信』 小児難病【ムコ多糖症】は、このライソゾーム病の一種で、遺伝子の異常により、体内の代謝物質の【ムコ多糖】を分解する酵素がないため、この物質が体内に貯まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。この為、【ムコ多糖症】は《 ムコ多糖症 ムコ多糖症」は、このライソゾーム病の1種で、遺伝子の異常により、体の中の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、「ムコ多糖」が体中に溜まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。このため、「ムコ多糖症