2008/01/11

ムコ多糖症 症状

ムコ多糖症という病気を知っているでしょうか。生まれつき体の中に酵素ができないケースや少ないケースがあり、そのために代謝という作用が正常に行われずに障害が起きてしまうという小児難病です。この代謝が正常に行われずに体に障害を引き起こしてしまう病気を「ライソゾーム病」と呼んでおり、ムコ多糖症は、その病気の一種です。ムコ多糖症は、症状が日々進行していくという小児難病です。ムコ多糖が体中に蓄積されることで、いろいろな臓器に障害を起こす原因となり、その結果として体が次第に衰弱していきます。ムコ多糖症を伴って生まれてくる新生児の確率は、5万人に一人の割合だといわれています。遺伝子に異常が発生してムコ多糖を分解・排出する酵素が作られないのです。ムコ多糖症を治療する方法としては、数年前までは骨髄移植が主流であり、他に有効な治療法はありませんでした。しかし骨髄移植を無事に受けたとしても副作用として拒絶反応というものがあり、術後に亡くなってしまう患者さんもいました。最近になって欧米で医療開発の結果、新しくてしかも安全な治療方法が確立されてきたようです。医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。 RSS関連リンク 考えよう 多糖症II型酵素製剤の「承認」が「了解」されました 厚生労働省医薬食品局審査管理課安川様から、以下の連絡をいただきました。取り急ぎご報告いたします。2007年10月3日午後 ムコ多糖症親の会顧問医 奥山虎之 (連絡内容) ムコ多糖症 ムコ多糖症 とは8 PRIDE消えたね。高田対ヒクソンを見に行ったのが懐かしいよ。ムコ多糖症?型の新薬がスピード承認されてよかったよ。湘南乃風の若旦那頑張っ ...>ムコ多糖症1えらいぞ、舛添大臣...ムコ多糖症 - Wikipedia ムコ多糖症支援ネット