2008/01/11

ムコ多糖症 治療薬

ムコ多糖症という難病をご存知でしょうか。人間は、代謝を繰り返しながら生きています。体内に作られる様々な物質に対して酵素が働いて分解し、体外へ排出しますが、ムコ多糖症にかかってしまうと、この代謝という働きがうまくできなくなるため、それが原因で様々な障害を引き起こします。この病気のことをライソゾーム病と言います。ムコ多糖症は、症状が日々進行していくという小児難病です。ムコ多糖が体中に蓄積されることで、いろいろな臓器に障害を起こす原因となり、その結果として体が次第に衰弱していきます。ムコ多糖症を伴って生まれてくる新生児の確率は、5万人に一人の割合だといわれています。遺伝子に異常が発生してムコ多糖を分解・排出する酵素が作られないのです。ムコ多糖症は、ほんの数年前まで治療方法として唯一有効だったのは骨髄移植手術だけでした。しかしこの骨髄移植は拒絶反応という副作用をともなうためやっとの思いで手術を受けたにもかかわらず、治療経過中に亡くなってしまう患者さんも少なからずいたようです。しかし最近になって欧米では安全な治療法が開発されたようです。ムコ多糖症の子供を持つ親御さんにとって、初めてその病名を聞いたときは正直戸惑いとショックを覚えるでしょう。ほんの少し前までは、不治の病と言われても不思議ではない小児難病でした。現在では「酵素補充療法」という治療法がとても有効な治療法で、ムコ多糖を分解する酵素が製剤化され、それを点滴投与して治療します。しかし日本国内では認可されていない治療法もあり、欧米でしか治療できません。厚生労働省は新たに治療薬の一つを承認する方針です。 RSS関連リンク キセキ・・・・・それは愛・・・。。 る歌手。湘南乃風の若旦那が一つ革命を起こしました。もう放送されたんで知ってる人は多いと思います。若旦那は今ムコ多糖症という難病にかかった子供たちと、一緒に病気と闘ってる。そのムコ多糖症という病気を簡単 キセキ は湘南乃風の若旦那の奥さんになる人。かわいい人です。私は湘南乃風のHAN-KUNが好き。私がプロフィールで載せてる写真の人。でも4人ともに、そしてMINMIもに、元気をいただいてます。若旦那が中心でやってる、 ムコ多糖症支援 http:/