2008/01/11

ムコ多糖症 若旦那

ムコ多糖症という病気を知っているでしょうか。生まれつき体の中に酵素ができないケースや少ないケースがあり、そのために代謝という作用が正常に行われずに障害が起きてしまうという小児難病です。この代謝が正常に行われずに体に障害を引き起こしてしまう病気を「ライソゾーム病」と呼んでおり、ムコ多糖症は、その病気の一種です。ムコ多糖症は統計の数値から見ると、約5万人の新生児がいたと仮定した場合、1人がムコ多糖症にかかると推測されています。何らかの異常が遺伝子に起きて体内の代謝物質である「ムコ多糖」を分解して排出する酵素が存在しないので、ムコ多糖が体内にたまっていきます。このように日々進行して行くのがムコ多糖症という病気です。ムコ多糖症は、ほんの数年前まで治療方法として唯一有効だったのは骨髄移植手術だけでした。しかしこの骨髄移植は拒絶反応という副作用をともなうためやっとの思いで手術を受けたにもかかわらず、治療経過中に亡くなってしまう患者さんも少なからずいたようです。しかし最近になって欧米では安全な治療法が開発されたようです。ムコ多糖症の子供を持つ親御さんにとって、初めてその病名を聞いたときは正直戸惑いとショックを覚えるでしょう。ほんの少し前までは、不治の病と言われても不思議ではない小児難病でした。現在では「酵素補充療法」という治療法がとても有効な治療法で、ムコ多糖を分解する酵素が製剤化され、それを点滴投与して治療します。しかし日本国内では認可されていない治療法もあり、欧米でしか治療できません。厚生労働省は新たに治療薬の一つを承認する方針です。 RSS関連リンク 考えよう 多糖症II型酵素製剤の「承認」が「了解」されました 厚生労働省医薬食品局審査管理課安川様から、以下の連絡をいただきました。取り急ぎご報告いたします。2007年10月3日午後 ムコ多糖症親の会顧問医 奥山虎之 (連絡内容) ムコ多糖症 ムコ多糖症 とは8 PRIDE消えたね。高田対ヒクソンを見に行ったのが懐かしいよ。ムコ多糖症?型の新薬がスピード承認されてよかったよ。湘南乃風の若旦那頑張っ ...>ムコ多糖症1えらいぞ、舛添大臣...ムコ多糖症 - Wikipedia ムコ多糖症支援ネット